前言

东京，年10月15日-中外制药株式会社（东京：）宣布沙利西姆（开发代码：SA）Ⅲ期临床研究结果。年10月10日-12日在德国柏林举办的欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会大会上，展现了SAkuraSky研究（NCT）结果。沙利西姆是一种人源化的研究性抗IL-6受体单克隆抗体，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），目前该疾病并无批准的治疗手段。

“沙利西姆可显著减少患者复发，这一积极的重要结果对于NMOSD的潜在治疗迈出了重要积极的一步，”东京国家神经病学和精神病学中心，国家神经科学研究所免疫学部门主任TakashiYamamura博士说。“许多NMOSD患者经常复发，经常持久性运动功能障碍和感觉丧失，最终只能依靠轮椅或者失明。”医学界希望这种潜在的新药物可以缓解这种状况，改善目前还没有批准治疗手段的人们的日常生活。

SAkuraSkyⅢ期临床研究结果显示：

l沙利西姆的免疫抑制治疗显著降低了62%的复发风险（风险比=0.38（95%置信区间：0.16-0.88），p=0.[分层对数检验]），NMOSD患者包括抗AQP4抗体阳性（AQP4Ab阳性）和阴性患者（AQP4Ab阴性），在双盲期间，完成了协议定义复发（PDR）的主要终点时间。使用沙利西姆治疗48周和96周无复发的比例分别为88.9%和77.6%，安慰剂组为66.0%和58.7%。

l在预先设定的亚组分析中，沙利西姆在NMOSDAPQ4抗体阳性亚组中，与安慰剂相比，PDR的风险降低了79%（N=55,风险比=0.21[95%置信区间：0.06-0.75]）。治疗48周和96周无复发的比例分别为：服用沙利西姆为91.5%和91.5%,服用安慰剂为59.9%和53.3%。在NMOSDAQP4抗体阴性亚组中，与安慰剂相比，沙利西姆可降低34%的PDR风险（N=28，风险比=0.66（95%置信区间：0.20-2.23）），治疗48周和96周无复发的比例分别为：服用沙利西姆组为84.4%和56.3%，安慰剂组为75.5%和67.1%。

l在大约2年的平均治疗期间，沙利西姆显示了良好的安全性。在使用沙利西姆或安慰剂治疗的患者中，发生严重不良事件（包括严重感染）的患者比例相似。没有观察到死亡或者过敏反应。

“沙利西姆Ⅲ期临床研究结果表明IL-6抑制应该是NMOSD有效的治疗方法。”中外制药执行副总裁、项目及生命周期管理部门联席主管YasushiIto说。NMOSD是一种严重的医疗需求未得到满足的疾病。虽然该病的进展可能导致失明和运动功能障碍，但目前还没有批准的药物。我们将继续努力，希望将这种治疗方法带给那些患有这种毁灭性疾病的人们。

SAkuraSky研究

简介：

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，用于评估NMOSD患者基础治疗联合沙利西姆的有效性和安全性。

主要终点指标：

在双盲期间，第一次独立审查委员会裁定的首次协议定义的复发时间

次要终点指标：

视觉模拟量表（VAS）疼痛评分的变化

慢性疾病治疗（FACIT）疲劳评分功能评估的变化

研究设计：

l83名年龄在13-73岁之间的男性和女性患者被随机分组

l患者被随机分配到两组试验（比例为1:1）中，在基线治疗基础（咪唑硫嘌呤，霉酚酸酯和/或类固醇）上联用沙利西姆（mg）或安慰剂。两组治疗均在第0周、第2周和弟4周进行皮下注射。随后的治疗每隔4周进行一次。

l双盲期结束时，协定定义的复发总数达到26例。双盲结束后，两组患者均能在开放延长期继续使用沙利西姆治疗。

l纳入视神经脊髓炎（年诊断标准）和NMOSD（年诊断标准）的抗AQP4抗体患者。

关于视神经脊髓炎谱系疾病

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性病变为特征。NMOSD患者经常经历反复发作的疾病过程，导致神经损伤和障碍的累积。症状可能包括视力损伤、运动障碍和生活质量下降。在某些情况下，NMOSD攻击会导致死亡。

NMOSD的发病机制被认为涉及到AQP4-IgG自身抗体进入中枢神经系统，然而大约三分之一的NMOSD患者是AQP4-IgG血清阴性。目前炎性细胞因子IL-6是NMOSD发病机制中的一个重要因子。

年引入的视神经脊髓炎诊断标准以视神经（视神经炎）和脊髓（脊髓炎）炎症为特征。年，对NMOSD的定义进行了修订，NMOSD是针对视神经炎和脊髓炎的疾病。到了年，再次修订NMOSD定义，纳入了更为广泛的疾病范围。诊断术语NMOSD现被广泛使用。

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注意：本文来自中外制药







































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