来源：21世纪经济报道

作者：卢杉

编辑：李清宇、李欣夷

图片来源：视觉中国

由于近日国内舆论热议“多元一针的进口药国内卖70万”，大众被强势科普了一种罕见病“脊髓性肌萎缩症（SMA）”，及其治疗药物诺西那生钠注射液。

而现在，它又传来新的好消息。

8月8日，美国食品和药物管理局FDA批准来自罗氏基因泰克（Genentech）的口服药物Evrysdi（risdiplam）上市，用于治疗两个月及两个月以上的SMA，这是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。

这意味着，SMA患者又多了一种治疗选择。

FDA药物评估和研究中心的神经科学办公室医学博士BillyDunn医师表示，“Evrysdi是可口服的首种药物，在此毁灭性疾病的首个疗法获批准后，它为SMA患者提供了重要的治疗选择。”SMA是一种罕见的且普遍致命的遗传性疾病，会影响肌肉的力量和运动。由于患者失去控制运动的下运动神经元，因此会导致肌无力和肌肉消耗。Evrysdi包含存活的运动神经元2定向RNA剪接修饰子。此次获批是基于在两项临床研究中，评估了Evrysdi治疗小儿起病和后发性SMA的疗效。婴儿期SMA研究包括21例研究开始时平均年龄为6.7个月的患者。在该开放标签研究中，基于无支撑至少五秒钟的坐姿和无需永久通气的生存能力建立了疗效。经过12个月的治疗，有41％的患者能够独立保持坐姿超过5秒钟，这与疾病的自然发展有着显著差异，因为几乎所有未经治疗的发作性SMA婴儿都无法独立坐着。经过23个月或更长时间的治疗，没有永久通气的情况下，尚有81％的患者存活，这比未经治疗的典型疾病进展有明显改善。在第二项随机、安慰剂对照研究中评估了晚期SMA患者，该研究纳入了名2至25岁的SMA患者。主要终点是在第一年的MFM32（运动功能测试）总分与基线相比的变化。服用Evrysdi的患者在一年的评分平均上升1.36，而使用安慰剂（无效治疗）的患者下降0.19。服用Evrysdi的最常见副作用包括发烧、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛和尿路感染。婴儿型SMA患者的副作用与晚期SMA患者相似。婴儿发作人群的其他副作用包括上呼吸道感染、肺炎、便秘和呕吐。患者应避免将Evrysdi与多种药物同时服用，因为Evrysdi可能会增加这些药物的血浆浓度。该药物的获批同时得到了FDA的快速通道指定和优先审评资格，还获得了孤儿药称号，该称号提供了激励措施来协助和鼓励罕见疾病的药物开发。

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“天价”SMA药物

此前上了热搜的SMA治疗药物诺西那生钠注射液，来自于美国公司渤健（Biogen），是全球首个获批的SMA治疗药物。因为一则求药消息，广东一位母亲向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解价格高达70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。据报道，有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币多元。后经多家媒体报道及评论，该事件引发舆论热议。据8月6日渤健中国官方发布声明，截至年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得报销，包括新闻中提到的澳大利亚。新闻中的价差是因为混淆了药品价格和药品报销后患者自付费用。据澳大利亚药品福利计划（ThePharmaceuticalBenefitScheme-PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液被纳入药品福利计划，政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

中国近年来也不断出台罕见病政策，年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。但诺西那生钠注射液目前在中国仍属于自费药物。年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，帮助SMA患者节省第一年的治疗费用约2/3，之后每年治疗费用可节省约一半，援助药物由渤健公司捐赠。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。而业界寄希望于让药企大幅降价的国家医保谈判，诺西那生钠注射液也没有赶上趟。根据国家相关规定，参加年国家医保谈判的药品必须是年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于年2月获批，不符合参加年国家医保谈判的条件，因此并未参加年国家医保谈判。“这个新闻里的价差，是将个人自付费用和药品费用混为一谈。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在接受21世纪经济报道采访时解释，这个事件引发

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