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年2月3日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日（年2月1日），罗氏子公司SparkTherapeutics宣布其AAV基因疗法SPK-治疗晚发性庞贝氏病（LOPD）的1/2期临床试验——RESOLUTE，已启动首例患者给药。

SPK-是一种肝靶向的AAV试验性基因疗法，用于治疗LOPD。SPK-的设计旨在产生一种由肝脏产生的修饰酶（可分泌的GAA），这可能会持续产生血浆GAA，可有助于肌肉组织更好的摄入、有效清除糖原以及恢复肌肉力量。

该基因疗法整合了非营利组织Genethon的设计并获得其技术授权。SparkTherapeutics拥有SPK-的全球商业化权利。此外，SPK-也在临床前体内概念验证中获得了积极的数据。

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庞贝氏病（LOPD）是一种罕见的代谢性疾病，由产生酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的基因突变引起的，糖原在某些器官和组织，特别是肌肉中的积累削弱了它们的功能，其中骨骼肌细胞（包括用于呼吸的细胞）和心脏细胞受其影响最大。

RESOLUTE试验（NCT）是一项开放标签、序贯组、剂量递增的1/2期基因转移研究，旨在评估SPK-单次静脉输注在接受酶替代疗法（ERT）的中度LOPD成人患者中的安全性、耐受性和有效性。该研究预计将招募约20名受试者接受试验性基因治疗。

SparkTherapeutics首席医学官GalliaG.Levy博士表示：“RESOLUTE试验的首例患者给药是一个重要的里程碑，这是为庞贝氏病患者带来创新基因治疗的第一步。随着1/2期研究患者招募的推进，我们对LOPD社区的持续合作深表赞赏。”

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Spark公司强大的AAV管线

SparkTherapeutics致力于通过发展潜在的一次性基因疗法减轻遗传疾病，改善患者的生活。该公司于年纳斯达克上市，拥有FDA批准的首个基因治疗药物，是基因治疗行业的先行者。

Spark的研发管线均基于其开发的AAV技术平台，针对遗传性视网膜疾病（IRD）、肝脏介导的疾病、神经退行性疾病的治疗。肝脏介导的疾病方面，除治疗LOPD的SPK-外，Spark公司还有多个基于AAV的血友病候选基因疗法项目。

▲图片来源：sparktx.

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