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年4月，诺西那生钠注射液在中国正式上市。诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA?）是全球首个和目前唯一一个治疗脊髓性肌萎缩的药物。

脊髓性肌萎缩症（SMA）

脊髓性肌萎缩症是由于脊髓前角细胞变形导致的肌无力和肌萎缩的遗传性疾病，临床表现为进行性、对称性、肢体近端为主的肌肉无力、萎缩。SMA的致病基因被发现定位于5号染色体内，SMN蛋白质的缺失导致胚胎早期细胞大量凋亡，大部分细胞可以耐受低水平的SMN蛋白，但脊髓前角细胞无法耐受低水平的SMN蛋白，从而导致SMA疾病。

年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，脊髓性肌萎缩症被收录其中。

图片来源于海洛站酷plus

长期以来，SMA在中国都缺乏有效的治疗手段和治疗药物，诺西那生钠注射液的上市，标志着SMA在中国不再是“无药可医”的罕见病，这也为SMA患者群体带来了希望。

诺西那生钠注射液

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸，采用专有的反义技术开发，通过鞘内注射给药，直接将药物输送到运动神经元出现病变的部位，即脊髓周围的脑脊液中。目前，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。

作为唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液已在全球40多个国家和地区的余位SMA患者进行过治疗，治疗时间最长达6年。在临床的实验中，诺西那生钠注射液最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘，常见严重不良反应是肺不张。

其他两款SMA药物

对于SMA患者来说，还有两款正在研发的药物值得期待，一个是终身一次性疗法AVXS-，一个是正在研发的口服药物risdiplam，与诺西那生钠注射液相比，口服形式将是risdiplam的优势。

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