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摘要：年6月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Soliris(eculizumab)注射液治疗成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），静脉应用。该药由AlexionPharmaceuticals公司研发，尚未在我国获批。

NMOSD相关问题

NMOSD是由于抗AQP4抗体与水通道蛋白-4（AQP4）结合所致，NMOSD患者的免疫系统会攻击体内正常的细胞和蛋白质，最常见于视神经和脊髓。因此，NMOSD患者会出现视神经炎，导致眼睛疼痛和致盲。同时，患者也可能出现横贯性脊髓炎，出现手臂或腿部麻木、无力，还可能出现大小便失禁。绝大多数患者的疾病发作时间较为集中，间隔时间从数天到数年不等，在病情缓解期间，患者的视力和肢体功能得到部分恢复。大约50%的NMOSD患者会出现永久性的视力损害和麻痹。根据美国国立卫生研究院的数据，女性更容易受到NMOSD的侵袭。在美国，约有~名患者受到NMOSD的困扰。

获批原因

在例NMOSD患者的临床研究中，Soliris治疗NMOSD的有效性得到证实。

所有纳入研究的患者均有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），被随机分为Soliris治疗组和安慰剂组。在48周的试验过程中，与安慰剂组相比，Soliris组的复发例数减少了94%，同时还减少了患者住院治疗的费用以及减少使用皮质类固醇、血浆交换治疗急性发作的频率。

不良反应

针对医务人员，Soliris亦发出了一个黑框警告。经过Soliris治疗的患者，可能发生致命的脑膜炎球菌感染，需要及早识别和尽早治疗，在使用Soliris治疗的过程中，应该监测患者脑膜炎球菌的感染迹象，并在出现可疑征象时立即进行评估。对于重度脑膜炎球菌感染接受治疗的患者，应该停止Soliris的使用，同时，对于合并其他感染的患者，应该慎用Soliris。Soliris仅在通过了风险评估和具备应对策略的前提下使用，使用Soliris的患者，应该进行过脑膜炎球菌疫苗的注射，医生应告知患者使用该药可能出现脑膜炎球菌感染，并同时告知患者应对策略。

在证实Soliris有效性的临床试验中，未观察到脑膜炎球菌感染的病例，在该研究中，最常见的不良反应包括：上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛、咽喉痛和挫伤。

其他治疗NSMD药物

Satralizumab全球Ⅲ期临床研究SAkuraStar的结果已于年4月22日在《柳叶刀神经病学》上发表。Satralizumab是一种正在开发中的抗IL6受体人源化循环抗体，用于治疗NMOSD。Ⅲ期研究检验了Satralizumab单一治疗成人NMOSD的有效性和安全性。该药为中外（Chugai）制药公司所研发。

Soliris的其他获批适应证

Soliris于年首次获得FDA批准，用于减少患有阵发性睡眠性血红蛋白尿成人患者的红细胞破坏，并用于治疗在肾脏小血管中形成血栓（非典型溶血性尿毒症综合征，以抑制补体介导的血栓性微血管病）的成人和儿童。该药还被用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人重症肌无力。

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